2022年2月,FDA准许的8款药物

  • A+
所属分类:医疗资讯

2022年2月,FDA准许的8款药物 。
印度的natco马法兰盘Melphalan摘 要:。2022年2月,FDA准许的8款药物2022年2月FDA共准许8款药物(,包含6款新分子结构实体线,1款替尼类生物制药,1款细胞治疗方式。
2022年2月FDA准许的药物
1. Tepmetko(特泊替尼)
2月3日,FDA根据优先选择评审方式准许德国默克集团旗下企业EMD Serono开发设计的MET缓聚剂tepotinib(商品名:TEPMETKO)投入市场,用以医治带上MET遗传基因第14号外显子(MET ex14)弹跳基因突变的迁移扩散性非小细胞肺癌(NSCLC)成年人病患者,不管这种病患者以前是不是已进行过医治。tepotinib是FDA准许的第一个也是唯一一个每日1次内服MET缓聚剂。
tepotinib分子结构式(来源于:NextPharma)
Tepotinib由德国默克自主研发,能抑制MET基因变异引起起的致癌物质MET蛋白激酶数据信号。最开始于2022年3月日本得到准许投入市场,是世界第一个得到监督机构准许用来医治MET遗传基因2022年2月,FDA准许的8款药物基因突变晚中后期NSCLC的内服MET缓聚剂。FDA先前曾授于tepotinib开创性治疗方法评定,并根据即时恶性肿瘤评审(Real-Time Oncology Review, RTOR)新项目准许其投入市场。FDA近期还授于tepotinib孤儿药资质评定 (ODD)。
在我国,默克最开始于2013年7月向NMPA提交临床医学申请办理,到目前为止已在我国进行4项临床实验。
来源于2022年2月,FDA准许的8款药物:医药魔方PharmaGo
2. Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)
2月5日,FDA准许百时美施贵宝(BMS)集团旗下Juno Therapeutics开发设计的CAR-T治疗方法Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)投入市场,用以医治成年人反复发或不易治大b细胞淋巴肿瘤。Breyanzi是一种靶向治疗CD19抗原体的CAR-T细胞治疗方式,也是FDA准许投入市场的第4款CAR-T治疗方法。
全世界得到许可的4款CAR-T治疗方法
Breyanzi是一款靶向治疗CD19抗原体的自身CAR-T治疗方法。曾得到FDA授于的开创性治疗方法评定和再造医科学研究优秀治疗方法评定(RMAT)。这款治疗方法的与众不同之处取决于CAR-T治疗方法中CD8呈阳性和CD4呈阳性T体细胞的比率获得操纵,进而可以能够更好地操纵细胞治疗方式的慢性毒药不良反应。
3. Ukoniq(umbralisib)
2月5日,FDA准许TG企业umbralisib(商品名UKONIQ)投入市场,用以医治以前最少进行过一种根据抗CD20治疗方法的反复发或不易治边沿区淋巴肿瘤(MZL)成年人病患者和以前最少进行过三线全身上下诊治的反复发或顽固性滤泡性淋巴肿瘤(FL)成年人病患者。
Umbralisib是第一个也是唯一一个得到准许投入市场的每日内服1次的磷酸肌醇3蛋白激酶(PI3K ) δ和opo结构脂蛋白激酶1 (CK1) ε缓聚剂。PI3K-δ在适用细胞的增殖和存活、细胞增殖、体细胞间运送和免疫系统层面起到主要功效,在常规和恶变b细胞上都有表述。CK1-ε是一种癌蛋白质汉语翻译调整因素,与肿瘤细胞包含淋巴结癌病发病机制相关。先前,umbralisib医治 MZL融入症状曾获FDA开创性治疗方法评定,投入市场申请办理也被列入优先选择评审。umbralisib也被授于医治MZL和FL的孤儿药评定 (ODD)。
umbralisib化学结构式
4. Evkeeza(evinacumab)
2月11日,FDA准许再生元Evkeeza (evinacumab) 投入市场,做为别的降血脂药物的协助治疗方法用以医治成年人和十二岁之上儿童纯合子大家族性胆固醇高尿症(HoFH)。
Evkeeza与目前的HoFH医治药品作用机制也不同样,曾在2022年被FDA授于医治HoFH的重大突破药品资质,也是FDA准许的第一个靶向治疗毛细血管生成素样蛋白质3(angiopoietin-like 3,ANGPTL3)的药品。ANGPTL3是肝部代谢的一种蛋白质,关键在人与小白鼠肝部表述,因其具备毛细血管生成素大家族的特征构造而而出名,在脂质代谢中激发着主导作用,与脂代谢混乱、心肌梗塞与主动脉粥样硬化、糖尿病患者、代谢综合症、肾炎及其肝癌等病症相关。
Evkeeza根据静脉输液给药,每个月注入1次,给药使用量依体重换算(15mg/kg),因而每一个人依照WAC价格的年治疗费并不相同,均值大概为45万美金/年。再生元根据myRARE™新项目期待能为满足条件的病患者提供援助。在该工程下,商业险覆盖面积内的满足条件病患者,有机会接纳免交花费医治。
5. Cosela(trilaciclib)
2月12日,FDA准许G1 Therapeutics开发设计的Cosela(Trilaciclib)注射剂投入市场,用以事先预防迁移期小细胞肺癌成年人病患者因铂类╱依托泊苷方式或拓扑替康方式化学治疗造成 的骨髓抑制。Trilaciclib曾被FDA授于开创性治疗方法资质,是世界第一个也是唯一一个有机化学治疗法逐渐前事先预防性给药以维护脊髓和免疫力作用的商品。
Trilaciclib化学结构式
Trilaciclib是First-in-Class的短效小分子水CDK 4/6缓聚剂,在有机化学治疗法前事先预防性应用Trilaciclib,可以将骨髓细胞短暂性阻碍在细胞周期的G1期,明显降低有机化学治疗法药对骨髓细胞的破坏力,维护骨髓细胞和免疫力作用,其作用取决于不仅提升病患者存活品质,与此同时还可以提升一部分病患者的有机化学治疗法周期时间数,提升小细胞肺癌(SCLC)、三呈阴性乳腺癌(TNBC)这类不易治恶性肿瘤病患者的整体存活获利。
6. Amondys 45(casimersen)
2月25日,FDA准许Sarepta企业反义寡核苷酸药品AMONDYS 45 (casimersen)投入市场,用以45外显子弹跳基因突变杜氏肌营养不良症症(DMD)病患者医治。这也是Sarepta得到许可的第3款反义寡核苷治疗方法。
AMONDYS 45由Sarepta特有的硫酸铵二氟苯吗啉寡聚物(PMO)和外显子弹跳技术性平台开发。AMONDYS 45根据与抗肌肉萎缩蛋白质磷酸激酶mRNA第45外显子融合,进而使mRNA生产过程中清除或“绕过”该外显子。最后造成一种减少的、多功能性的抗肌肉萎缩蛋白质。
casimersen构造
7. NULIBRY(fosdenopterin)
2月26日,FDA准许BridgeBio分公司Origin Biosciences开发设计的Nulibry(fosdenopterin)投入市场,用以降低因A型钼辅因子欠缺(MoCD)造成 的过世风险。fosdenopterin是FDA准许的第一款医治该病症自主创新治疗方法。A型钼辅因子注意力不集中症状是一种稀有的、基因遗传代谢病,一般病发于出世几天的宝宝,会致使反复性癫痫发作、颅脑损伤和过世。全世界共不上150例病患者受此病症危害,病患者负相关存活時间为4年。
fosdenopterin是一种底物取代治疗方法,给予了cPMP(环吡喃阿糖腺苷)的外源来源于,cPMP可转变成为钼漂呤,而钼漂呤又可转变成为钼辅因子,以预防因钼辅因子欠缺而致使的硫氰酸盐抗霉素生成降低从而致使的毒硫氰酸盐的累积,进而减轻婴儿A 型MoCD 的神经中枢系统软件症状。Nulibry曾得到FDA授于的优先选择评审资质、开创性治疗方法评定和孤儿药资质评定。
fosdenopterin化学结构式
8. PEPAXTO(melphalan flufenamide)
2月26日,FDA加快准许Oncopeptides企业Pepaxto(melphalan flufenamide,也称之为melflufen)投入市场,与阿昔洛韦协同应用,用以医治反复发/不易治窦汇区骨髓瘤(MM)成年人病患者。这种病患者已进行过最少四种以往医治,且对最少一种蛋白酶体缓聚剂、一种免疫调节剂和一种CD38单抗承受药品。Pepaxto是FDA准许的第一个防癌肽偶联反应药品(peptide drug conjugate,PDC)。
PEPAXT是一种 first in class的PDC,是美法仑的一种活力、亲脂和提升化合物。可以靶向治疗羟基肽酶并快速释放出来烷化剂进到肿瘤干细胞。Melflufen以其高亲脂而快速被骨髓瘤细胞所消化吸收,并直接被肽酶水解反应,可选择性释放出来烷化剂美法仑。氨肽酶在癌细胞中过表达,在晚中后期癌症和高基因突变恶性肿瘤中更显著。在体外实验中,Pepaxto因为可以提升烷化剂在人体细胞内的浓度值,破坏力MM体细胞的工作能力比其带上的烷化剂高50倍。
马法兰盘(ALPHALAN)Alphalan Melphalan Tablets 2mg 馬法蘭片 马法兰 药道全世界,助推性命。印度的全世界海淘药店:。

  • 微信咨询
  • 这是我的微信扫一扫
  • weinxin
  • WhatsApp 沟通
  • 手机扫一扫二维码
  • weinxin

发表评论

:?: :razz: :sad: :evil: :!: :smile: :oops: :grin: :eek: :shock: :???: :cool: :lol: :mad: :twisted: :roll: :wink: :idea: :arrow: :neutral: :cry: :mrgreen: